Onko kliinisiin tutkimuksiin osallistuminen turvallista?

Pekka Simula 16.11.2017

Kaikkeen uuteen liittyy riskejä. Ihmisen lähettäminen avaruuteen, itseohjaavien autojen kehittäminen, entistä nopeampien purjeveneiden suunnittelu - jotakin odottamatonta voi tapahtua huolellisesta valmistelusta huolimatta ja johtaa taloudellisiin menetyksiin, loukkaantumisiin tai jopa ihmishenkien menetykseen.

Lääkekehitykseen liittyy aina uutuutta. Jokainen uusi lääke vaatii maailman ensimmäisen kliinisen tutkimuksen, jossa rohkea ensimmäinen henkilö saa uutta lääkeainetta ensimmäistä kertaa maailmassa. Se ei ole mahdollista täysin ilman riskejä, kuten aiemmassa blogauksessamme muistutettiin. Toisaalta ilman noita rohkeita ensimmäisiä ihmisiä meillä ei olisi parempia lääkkeitä, jotka voivat säästää tuhansia ihmishenkiä tai helpottaa miljoonien potilaiden kärsimystä. Riskit voidaan kuitenkin minimoida perinpohjaisilla turvallisuustutkimuksilla ja tiukalla sääntelyllä. Onneksi nykyaikainen lääkekehitys on varsin turvallista: todella vakavat haittavaikutukset ovat harvinaisia vaikka maailmalla on käynnissä kymmeniä tuhansia kliinisiä tutkimuksia.

Ja aina kun jokin menee pieleen, jokaisen samalla alueella toimivan vastuullisen lääkekehittäjän tulee taas kerran arvioida omien hankkeidensa riskit. Vaikuttaako kilpailevan automerkin kuolonkolari meidän autoihimme? Miten me voisimme estää samaa tapahtumasta meille?

Lääkeyhtiö Acorda Therapeutics tiedotti äskettäin surullisimman mahdollisen lääkekehitykseen liittyvän uutisen: yhtiön Parkinsonin tautiin kehitettävän totsadenantti-lääkeaihion laajassa Vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa viiden potilaskuoleman epäillään liittyvän lääkeaihioon. Yhtiö selvittää asiaa yhdessä Yhdysvaltain lääkeviranomaisen FDA:n kanssa. Vaikka syy-seuraussuhteista ei vielä ole varmuutta, asia on niin vakava että kaikkien samantyyppistä lääkettä kehittävien tahojen on myös oma-aloitteisesti arvioitava oman kehityshankkeensa riskit.

Ja tietysti kaikkien kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien henkilöiden on oikeutettua miettiä omaa tilannettaan. Uskallanko jatkaa tutkimuksessa? Vaikuttaako tämä minun turvallisuuteeni?

Totsadenantti on synteettinen pienmolekyyli, joka on suunniteltu vaikuttamaan ns. A2a-reseptoriin. Yksi tuon reseptorin tehtävistä ihmisen elimistössä on, että se säätelee aivojen dopamiini-välittäjäaineen vapauttamista. Tästä syystä totsadenantti voi toimia Parkinson-lääkkeenä. A2a-reseptorilla on kuitenkin myös muita tehtäviä. Siksi on mahdollista, että totsadenantti olisi voinut aiheuttaa vakavia haittavaikutuksia, vaikka sellaisesta ei ole ollut viitteitä aiemmassa laajassa turvallisuusaineistossa - totsadenantista ja muista A2a-reseptorin atagonisteista on kertynyt jo satojen potilasvuosien kokemus. Joka tapauksessa kaikkien A2a-reseptoriin vaikuttavien lääkeaihioiden kehittäminen vaati jatkossa varmasti entistä tarkempaa haittavaikutusten seurantaa. Jos itse olisin parhaillaan A2a-reseptorilääkkeen kliinisessä tutkimuksessa, kävisin varmasti hyvin vakavan keskustelun vastaavan tutkijan kanssa omasta turvallisuudestani. Harkitsisin jopa tutkimuksesta vetäytymistä.

Itse en kuitenkaan olisi kovin huolissani Acordan uutisista, jos olisin Parkinson-tutkimuksessa tai jossakin muussa lääketutkimuksessa, jossa tutkittaisiin toisentyyppistä lääkettä. Varsinkaan jos tutkimus tehtäisiin maassa jonka viranomaisia pidetään hyvin asiantuntevina ja tarkkoina, kuten Pohjoismaissa. Saattaisin silti ottaa asian puheeksi tutkijalääkärin kanssa vain ollakseni varma asiasta. Ainakin haluaisin kuulla, että potilasturvallisuuteen suhtaudutaan vakavasti.

Uusia lääkkeitä ei saada ilman kliinisiin tutkimuksiin osallistuvia potilaita. Nuo tärkeät potilaat ansaitsevat tulla kuulluiksi.

Herantiksella on kliinisessä vaiheessa kaksi lääkeaihiota, mukaan lukien CDNF Parkinsonin taudin hoitoon. CDNF on ihmiselle luontainen proteiini, jota esiintyy normaalisti sekä aivoissamme että verenkierrossamme joskin sen määrä pienenee ikääntyessämme. Luontaisuuden ansiosta CDNF:n uskotaan olevan lähtökohtaisesti turvallinen lääkeaihio verrattuna perinteisiin pienmolekyyleihin, jotka ovat elimistölle vieraita aineita.

Tilaa Herantiksen uutiskirje ja blogaukset