CDNF Parkinsonin tautiin

Arviolta noin 7 miljoonaa ihmistä sairastaa Parkinsonin tautia, etenevää hermorappeumasairautta jonka oireita ovat mm. vapina, lihasjäykkyys ja liikkeiden hitaus. Parantavaa hoitoa ei ole.

CDNF

Parkinsonin tauti on hitaasti etenevä, parantumaton hermorappeumasairaus, joka johtuu keskiaivojen dopamiini-välittäjäainetta tuottavien hermosolujen tuhoutumisesta. Tyypillisiä ensimmäisiä oireita ovat mm. vapina, lihasjäykkyys sekä liikkeiden hitaus. Vaikka taudin motorisia oireita voidaan hoitaa lääkkein, sen etenemistä ei osata hidastaa. Lääkkeet voivat menettää tehonsa taudin edetessä tai niiden sivuvaikutukset voivat aiheuttaa merkittävää haittaa. Lisäksi Parkinsonin tauti aiheuttaa edetessään ei-motorisia oireita kuten univaikeuksia, masennusta ja ahdistuneisuutta, joihin nykyiset Parkinson-lääkkeet eivät auta. Parkinsonin tautia sairastaa arviolta 7 miljoonaa ihmistä maailmassa.

Herantiksen CDNF on uusi lääkeaihio hermorappeumasairauksien hoitoon. CDNF-proteiinia ilmenee luontaisesti ihmisen verenkierrossa ja aivoselkäydinnesteessä. Sillä on hermosoluja suojaavia ja niiden toipumista auttavia ominaisuuksia. Herantis on patentoinut CDNF:n kansainvälisesti. Prekliinisissä tutkimuksissa osoitetun tehokkuuden rohkaisemana Herantis on käynnistänyt ensimmäisen satunnaistetun vaiheen 1-2 kliinisen tutkimuksen CDNF:llä Parkinsonin taudin hoidossa.

CDNF on osoittautunut turvalliseksi prekliinisissä tutkimuksissa sekä ensimmäisissä potilashoidoissa. Parkinsonin tautimalleissa2 se on sekä suojannut keskiaivojen dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttanut toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Tämä viittaa mahdollisuuteen muuttaa Parkinsonin taudin kulkua. Lisäksi on havaittu positiivisia vaikutuksia Parkinsonin taudin ei-motorisiin oireisiin3. CDNF-lääkekehitys pohjautuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimustyöhön Helsingin yliopistossa.

herantis_image_11

Kliininen kehitys

Vaiheen 1-2 kliininen tutkimus, johon on tarkoitus rekrytoida 18 Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta on käynnissä kolmessa tutkimuskeskuksessa Suomessa ja Ruotsissa. Kliinisen tutkimuksen yksityiskohdat on julkaistu ClinicalTrials.gov-sivustolla täällä.

Tässä maailman ensimmäisessä kliinisessä CDNF-tutkimuksessa lääkeaihiota annostellaan pieninä annoksina suoraan potilaiden aivoihin erityisesti tätä tarkoitusta varten kehitetyn laitteen avulla. Laitteen asentaminen vaatii neurokirurgisen toimenpiteen, joka on samankaltainen kuin Parkinsonin taudin oireiden hoitoon käytettävän aivosähköstimulaattorin asentaminen. Tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on CDNF:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen. Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan CDNF:n tehokkuutta useilla tutkimuksellisilla vastemuuttujilla. Kliininen tutkimus on saanut rahoitusta Euroopan Unionin tutkimus- ja innovaatio-ohjelmasta Horisontti 2020 rahoitussopimuksella numero 732386. Tämän EU-rahoitetun projektin nimi on TreatER, ja projektin omaan verkkosivustoon voi tutustua täällä.

Yleisöseminaarit Parkinsonin tautia hidastavista hoidoista

Parkinson-potilaille, heidän läheisilleen ja muille asiasta kiinnostuneille järjestetään avoin yleisöseminaari ”Kohti Parkinsonin tautia hidastavaa hoitoa” Helsingissä torstaina 4.10.2018 kello 9:30. Seminaarin aiheina on mm. Herantiksen CDNF-tutkimus. Tilaisuus on maksuton ja siihen voi ilmoittautua täältä. Seminaarin ohjelma ja muuta lisätietoa löytyy täältä.

Vastaava seminaari järjestetään Tukholmassa 11.9.2018. Seminaarin ohjelma ja muuta lisätietoa löytyy täältä.

CDNF-esittelyvideo

Herantis on laatinut CDNF-esittelyvideon, joka on katsottavissa täältä.

2 Lindholm et al, Nature 448: 73-77, 2007; Airavaara et al. Cell Transplant. 21: 1213-1223, 2012.
3 Julkaisemattomia tutkimustuloksia.