CDNF Parkinsonin tautiin

Arviolta noin 7 miljoonaa ihmistä sairastaa Parkinsonin tautia. Parkinsonin tauti on parantumaton, hitaasti etenevä neurologinen sairaus, ja Alzheimerin taudin jälkeen toiseksi yleisin hermorappeumasairaus.

CDNF

Parkinsonin tauti on parantumaton, hitaasti etenevä neurologinen sairaus, jonka oireita ovat muun muassa liikkeiden hitaus, lepovapina, lihasjäykkyys ja tasapainovaikeudet. Se johtuu keskiaivojen dopamiini-välittäjäainetta tuottavien hermosolujen tuhoutumisesta. Sairauden varsinaista syytä tai syntymekanismia ei tunneta.

Parkinsonin tautia hoidetaan monin tavoin, kuten lääkityksellä (esimerkiksi levodopa), fysioterapialla sekä aivojen syvien osien sähköstimulaatiolla. Nämä lääkkeet ja muut hoidot auttavat taudin motorisiin oireisiin mutta eivät vaikuta taudin etenemiseen. Lisäksi hoitojen vaikutus voi vähentyä ajan myötä.

Herantiksen CDNF-lääkeaineen vaikutuksia Parkinsonin tautiin on tutkittu useissa eri prekliinisissä malleissa, joissa CDNF on osoittanut tehokkaaksi2. Näissä malleissa CDNF on kyennyt sekä suojaamaan dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttamaan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Lisäksi on havaittu vaikutuksia non-motorisiin oireisiin3.

herantis_image_11

Kliininen kehitys

Yhtiö on saanut Ruotsissa ja Suomessa viranomaisluvat Vaiheen 1-2 kliiniseen tutkimukseen, johon on tarkoitus rekrytoida 18 Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta. Tässä maailman ensimmäisessä kliinisessä CDNF-tutkimuksessa lääkeaihiota annostellaan pieninä annoksina suoraan potilaiden aivoihin erityisesti tätä tarkoitusta varten kehitetyn laitteen avulla. Laitteen asentaminen vaatii neurokirurgisen toimenpiteen, joka on samankaltainen kuin Parkinsonin taudin oireiden hoitoon käytettävän aivosähköstimulaattorin asentaminen. Tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on CDNF:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen. Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan CDNF:n tehokkuutta useilla tutkimuksellisilla vastemuuttujilla.

2 Lindholm et al, Nature 448: 73-77, 2007; Airavaara et al. Cell Transplant. 21: 1213-1223, 2012.
3 Julkaisemattomia tutkimustuloksia.