Lääkkeiden kehittäminen on yhä kalliimpaa. Kokonaan uuden lääkkeen kehittäminen markkinoille maksaa keskimäärin arviolta sadoista miljoonista miljardeihin euroihin, riippuen siitä keneltä asiaa kysyy. Johtuipa se sitten alan tiukasta sääntelystä, rusinoiden vähäisyydestä lääkeaihiopullassa tai toimialan tehottomuudesta, se on melkoinen kasa rahaa.
Ironista kyllä, samaan aikaan yhä pienempi osa uusista lääkkeistä tulee alun perin suurten lääkeyhtiöiden eli ns. Big Pharman omasta tuotekehityksestä. Toisin sanoen, lääkekehitys on kalliimpaa kuin koskaan mutta siitä huolimatta valtaosa uusista lääkkeistä on peräisin pienten (lue: köyhien) lääkekehitysyhtiöiden ja biotech-yhtiöiden lääkekehityksestä.
Eihän siinä tunnu olevan järkeä. Miten tämä ala siis toimii?
Uusiin lääkeaihioihin johtavia keksintöjä tehdään tyypillisesti yliopistoissa. Ja niiden keksijät tietysti uskovat keksintönsä potentiaaliin. Ehkä joku kollegakin uskoo. Muu maailma on skeptinen, koska vastaavia keksintöjä tehdään tuhansittain. Siitä syystä ainoa tapa edistää asiaa on usein startup-yhtiön perustaminen, siemenrahoituksen hankkiminen ja sen avulla varhaisen vaiheen lääkekehitystyö.
Jos kaikki etenee hyvin (mikä on lääkekehityksessä poikkeuksellista!) lääkeaihio saattaa päästä kliinisiin tutkimuksiin saakka. Ja jos mukana on riittävän syvätaskuisia sijoittajia, jopa siihen asti että saadaan osoitettua lääkeaihion alustava kliininen toimivuus, ”Clinical Proof-of-Concept.” Siinä vaiheessa on käytetty jo ehkä muutama kymmenen miljoonaa euroa ja panokset kasvavat – samoin Big Pharman mielenkiinto. Mitä, sanoiko joku Clinical Proof-of-Concept? Minä näin sen ensin! Mutta minäpäs olen Isompi Big Pharma kuin sinä!
Sillä näin suuret lääkeyhtiöt puolestaan ylläpitävät omaa kehityksessä olevien lääkeaihioiden valikoimaansa. Heidän tiedustelijansa nuuskivat jatkuvasti kiinnostavia biotech-yhtiöitä, analysoivat tieteellisten konferenssien postereita, lukevat tieteellisiä artikkeleita ja lehdistötiedotteita ja tekevät muutenkin parhaansa löytääkseen yhtiölleen uusia lääkeaihioita, jotka sopivat yhtiön strategiaan ja riskiprofiiliin.
Samaan aikaan biotech-yhtiöt tekevät itse parhaansa tullakseen Big Pharman huomaamiksi. Pienet kehitysyhtiöt (ja niiden sijoittajat) etsivät isoa kumppania, jolta saisi puuttuvat X sataa miljoonaa euroa myyntiluvan edellyttämiin kliinisiin tutkimuksiin. Tilanne muistuttaa nirsojen sinkkujen parinmuodostusta, jopa niin että treffien järjestämisestä on tullut merkittävää liiketoimintaa myös lääketeollisuudessa. Löytyy biotech-yhtiöiden ja Big Pharman pikadeittailua (partnerointikonferenssit), BioTindereitä joissa haetaan sitä oikeaa, ja jopa tukipalveluita sinkuille hyvän parisuhteen löytämiseksi (partnerointikonsultit). Eikä tällä alalla yleensä mennä ensitreffeillä alttarille. Treffailuvaihe voi kestää vuosia. (Lääkekehityksessä katsotaan kuitenkin eettisesti hyväksyttäväksi treffailla samaan aikaan useiden kiinnostavien ehdokkaiden kanssa.)
Jos Se Oikea lopulta löytyy, pienen biotech-yhtiön unelmat toteutuvat kun taas suuri lääkeyhtiö pääsee kehumaan entistä vahvemmalla lääkeaihioiden valikoimallaan. Sitä ennen laaditaan luonnollisesti avioehto: biotech-yhtiö voisi saada vaikkapa 50 miljoonaa euroa allekirjoitushetkellä, 200 miljoonaa jos viimeinen myyntiluvan vaatima kliininen tutkimus saadaan käyntiin ja toiset 200 miljoonaa jos myyntilupa todella saadaan. Sen jälkeen vastuu voisi siirtyä suurelle lääkeyhtiölle, joka vastaisi lääkkeen jakelusta ja maksaisi todellisen myynnin perusteella royalteja biotech-yhtiölle.
Kuulostaa helpolta ja hauskalta? Nähdään seuraavassa toimialan partneroitumistapahtumassa!
Herantis Pharmalla on kliinisessä kehityksessä kaksi johtavaan tieteeliseen tutkimukseen pohjautuvaa lääkeaihiota, jotka ovat tai lähestyvät Clinical Proof-of-concept -tutkimuksia Parkinsonin taudin hoidossa ja sekundäärisessä lymfaturvotuksessa. Herantis ei ole solminut kumppanuussopimuksia lääkeaihioistaan.