Lymfactin on geeniterapia, jota testataan parhaillaan lymfaturvotuksen hoitoon. Mitä geeniterapia oikeastaan on? Paitsi sana jonka kuullessaan ihmiset vitsailevat keskelle otsaa kasvavista silmistä?
Geeniterapia on itse asiassa laaja käsite mille tahansa hoitomuodolle johon liittyy jokin geneettinen muokkaus. Sanan varsinaisessa merkityksessä geeniterapia tarkoittaa potilaan viallisen geenin korvaamista toimivalla. Esimerkiksi hemofilia (verenvuototauti) on perinnöllinen sairaus, jossa geenivirheen takia potilaan veri ei hyydy normaalisti. Tällaisten tautien hoitaminen perinteisin lääkkein on vaikeaa, koska geenivirhe on potilaan kaikissa soluissa. Perinteiset lääkkeet eivät paranna sairautta vaikka voivat auttaa sen oireisiin. Geeniterapian keinoin tällainen sairaus voitaisiin parantaa, jos toimiva geeni saataisiin siirrettyä riittävän suureen määrään potilaan soluja. Korjattujen solujen jakautuessa myös toimiva geeni jakautuisi ja jatkaisi elämäänsä. Tällainen geeniterapia pyritään eettisistä syistä rajaamaan sukusolujen ulkopuolelle.
Geeniterapiasta puhutaan myös käytettäessä geneettisesti muokattuja mikro-organismeja lääkkeenä, ilman että tarkoituksena on korjata potilaan omaa genomia. Hyvä esimerkki on virus jota on muutettu geneettisesti siten, että se hakeutuu syöpäsoluihin tappaen niitä ja jättää terveet solut rauhaan. Tällaisia onkolyyttisiä viruksia voidaan käyttää kuten mitä tahansa syöpälääkettä, vain sillä erotuksella että lääke sisältää viruksia eikä perinteistä lääkemolekyyliä. Tavoite on sama: annetaan potilaalle lääkettä, josta on enemmän haittaa syöpäsoluille kuin terveille soluille.
Yksinkertaisimmillaan geeniterapia tarkoittaa geneettisesti muokattua mikro-organismia, joka on ohjelmoitu tuottamaan lääkettä. Lymfactin kuuluu tähän ryhmään. Lymfactinin kohdesairaus, lymfaturvotus, aiheutuu imujärjestelmän vioista; rintasyöpähoidon aiheuttama lymfaturvotus on yleensä seurausta leikkauksesta tai sädehoidosta joka on vaurioittanut kainalon imusolmukkeita. Luonnollinen hoito tähän olisi uusien imuteiden kasvattaminen vaurioalueelle, ja tieteellinen tutkimus on löytänyt proteiinin nimeltä VEGF-C, joka edistää imuteiden kasvua. VEGF-C-proteiinin annostelu kainaloon ei kuitenkaan auttaisi, koska elimistö siivoaisi proteiinin ennen kuin se ehtisi vaikuttaa. Prekliinisten tutkimusten perusteella geeniterapia ratkaisee tämän haasteen. Lymfactin-valmiste sisältää VEGF-C-proteiinia ilmentävää geeniä, joka aktivoituu annostelun jälkeen. Sen avulla potilaan elimistö valmistaa proteiinia itse omaksi lääkkeekseen oikeaan paikkaan! Tieteellisten tutkimusten perusteella geeni säilyy myös riittävän pitkään aktiivisena, toisin kuin pelkkä proteiini.
Luokiteltiinpa geeniterapia miten tahansa, se toteutetaan yleensä käyttäen luonnon omaa geenitekniikan asiantuntijaa: viruksia.
Virukset eivät osaa jakautua itse. Sen sijaan ne ovat erikoistuneet tunkeutumaan jonkin toisen organismin kuten ihmisen soluihin, joita ne käyttävät hyväkseen. Ne kytkevät oman DNA:nsa (tai RNA:nsa) isäntäsolun DNA-monistimeen ja saavat sen tekemään itsestään kopioita. Tätä solujen loiseliöiden toimintatapaa voidaan hyödyntää muuttamalla viruksen genomia sopivasti, jotta viruksen DNA tekeekin jotain hyödyllistä tunkeuduttuaan potilaan soluihin.
Tämä ei tietenkään ole helppoa. Tieteelliset läpimurrot eivät yleensä tapahdu hetkessä: geeniterapian periaate on esitetty jo 40 vuotta sitten ja kliinisiä kokeita tehty yli 30 vuotta, ja noihin vuosiin on sisältynyt paljon hypeä, suuria toiveita ja valtavia pettymyksiä. Nyt geeniterapia näyttää vihdoin olevan läpimurron kynnyksellä. Glybera® sai ensimmäisenä geeniterapiatuotteena myyntiluvan Euroopassa vuonna 2012 ja käynnissä on useita viimeisen vaiheen kliinisiä tutkimuksia. Myös Suomen lääketutkimuksia valvovalla viranomaisella, Fimealla, on kokemusta jo useista geeniterapiatutkimuksista.
Yksinkertaisuus on usein hyve kun kehitetään uusia teknologioita. Lymfactin-lääkeaihiomme on varsin yksinkertainen geeniterapia. Se ei muuta potilaan geenejä; se vain sisältää geenin, joka tuottaa ihmiselle luontaista proteiinia omaan luonnolliseen tarkoitukseensa. Geenin kuljetusalustana toimii yleinen ja tunnettu virus, joka on muokattu vaarattomaksi. Lisäksi immuunijärjestelmä poistaa kyseisen viruksen elimistöstä varsin nopeasti, joten hoitoa ei tarvitse pystyä kytkemään pois päältä. Lymfactin on toki biologinen lääkeaine ja sen valmistaminen on paljon haastavampaa kuin perinteisten lääkkeiden. Toisaalta sitä kehitetään lymfaturvotuksen hoitoon, mihin perinteisistä lääkkeistä ei juuri ole apua. Uskomme että lymfaturvotus on yksi monista kroonisista sairauksista, joiden hoidon geeniterapia voi mullistaa.
Herantis on aloittanut potilashoidot Lymfactinilla kliinisessä tutkimuksessa rintasyövän aiheuttamassa lymfaturvotuksessa. Tämä on ensimmäinen kerta maailmassa, kun ihmisen imusuoniston vaurioita pyritään korjaamaan geeniterapialla. Lymfactin pohjautuu akatemiaprofessori Kari Alitalon johtaman tieteen huippuyksikön tutkimukseen Helsingin yliopistolla.