CDNF Parkinsonin taudin hoitoon

CDNF potilaiden hoidossa

Herantiksen kehittämä CDNF on uudentyyppinen lääkeaihio, jolla on mahdollisuus pysäyttää Parkinsonin taudin eteneminen suojaamalla hermosoluja rappeutumiselta ja palauttamalla jo vaurioituneiden solujen toimintaa. CDNF:n turvallisuutta ja siedettävyyttä tutkittiin Vaiheen 1-2 satunnaistetussa, lumekontorolloidussa, kaksoissokkoutetussa Parkinsonin taudin monikeskustutkimuksessa Suomessa ja Ruotsissa kolmessa yliopistosairaalassa. CDNF annosteltiin kerran kuukaudessa suoraan aivoihin käyttäen kirurgisesti asennettua lääkkeen annostelulaitetta. 12 kuukauden hoitojakso on päättynyt ja tulokset osoittivat CDNF:n olleen turvallinen ja hyvin siedetty tutkimuslääke. Tutkimuspotilaat ovat parhaillaan vuoden mittaisessa seurantatutkimuksessa. Lisää tietoa tutkimuksesta osoitteessa www.treater.eu.

Koska aivoihin asennettava lääkkeen annostelulaite ei sovellu varhaisen vaiheen potilaskäyttöön, Herantis tutkii parhaillaan muiden, vähemmän invasiivisten ja potilasystävällisempien annostelutapojen käyttöä CDNF:n annostelussa. Tulevien tutkimusten suunnitelmista tullaan tiedottamaan niiden tullessa ajankohtaisiksi.

Parkinsonin tauti

Parkinsonin tauti on etenevä aivosairaus, johon ei ole parantavaa hoitoa. Parkinsonin tautia sairastaa maailmassa yli seitsemän miljoonaa ihmistä. Sairauden aiheuttaa aivojen dopamiinia tuottavien hermosolujen rappeutuminen, jonka syitä ei edelleenkään tunneta tarkasti. Se kuitenkin tiedetään, että alfa-synukleiinin kertyminen hermosoluihin on keskeinen tekijä sairauden synnyn taustalla, ja että solutasolla hermoston rappetuminen on yhteydessä solulimakalvoston stressiin (ER-stressi). Tyypillisiä Parkinsonin taudin oireita ovat vapina, liikkeiden hitaus, lihasten jäykkyys ja tasapainohäiriöt. Sairauden edetessä myös muut oireet kuten univaikeudet, masennus, puheen muutokset ja vaikea ummetus saattavat yleistyä.

CDNF

Herantiksen lääkeaihio CDNF on ihmisen kehossa luonnostaan esiintyvä proteiini, jonka on todettu suojaavan hermosoluja ja edesauttavan vaurioituneita soluja palauttamaan toimintaansa. CDNF vaikuttaa usean mekanismin kautta esimerkiksi lievittämällä solukalvostressiä ja vähentämällä alfa-synukleiinin kertymistä hermosoluihin. Molemmat mekanismit ovat erittäin keskeisiä Parkinsonin taudin kehittymisessä.

Parkinsonin taudin tutkimusmalleissa CDNF:n on todettu palauttavan jo vaurioituneiden hermosolujen toimintaa ja suojelevan terveitä hermosoluja rappeutumiselta. Perustuen näihin tutkimuksiin CDNF:llä voi olla mahdollisuuksia sekä Parkinsonin taudin motoristen että ei-motoristen oireiden hoidossa samoin kuin sairauden etenemisen pysäyttämisessä. Lisätietoa CDNF:n toimintamekanismista.

 

CDNF-esittelyvideo

CDNF mediassa

CDNF-artikkeli EU:n menestystarinoiden sarjassa: Novel drug delivered direct to brain may halt Parkinson’s