Uuden sukupolven xCDNF - Lääkeaihio varhaiseen Parkinsonin tautiin

xCDNF on kokonaisesta CDNF-proteiinista muokattu osa, jonka tavoitteena on hermorappeumasairauksien hoito käyttäen systeemistä annostelua.

Kliinisessä tutkimuksessa oleva CDNF-lääkeaihio on proteiini, joka ei läpäise veriaivoestettä. Veriaivoeste säätelee aivojen ja systeemisen verenkierron välissä erilaisten aineiden, kuten CDNF:n pääsyä aivoihin.

Muutama vuosi sitten havaittiin, että tietty lyhyempi osa CDNF-proteiinia säilyttää biologisen aktiivisuutensa ja pystyy läpäisemään veriaivoesteen. Löydökseen perustuen Herantis aloitti xCDNF:ksi nimetyn lääkekandidaatin kehityksen. Tulosten perusteella xCDNF:n biologinen aktiivisuus on verrattavissa kokonaisen CDNF:n aktiivisuuteen. Lisäksi sitä voidaan annostella esimerkiksi ihonalaisena injektiona (samaan tapaan kuin esimerkiksi insuliini-injektio) siten että molekyyli pääsee aivokudokseen. Herantis on kehittänyt ja optimoinut joukon uudenlaisia xCDNF molekyylejä, joilla on rappeuttavien aivosairauksien hoitoon vaadittavia ominaisuuksia.

Vaikka xCDNF on uusi lääkeaihio ja sellaisenaan vaatii täyden prekliinisen kehitysohjelman, sen kehitys hyötyy merkittävästi CDNF:lle kehitetyistä menetelmistä ja sen ympärille kertyneestä tietotaidosta. Tästä syystä xCDNF-lääkeaihion varhaisen vaiheen kehitys saattaa tapahtua merkittävästi CDNF:n kehitystä nopeammin.

Perustuen CDNF:n proteostaasia tukevaan toimintamekanismiin, uuden sukupolven xCDNF:ää kehitetään ensisijaisesti varhaisen vaiheen Parkinsonin tautiin. Lisäksi xCDNF-kehitystä tullaan jatkossa arvioimaan myös muiden kroonisten hermorappeumasairauksien kuten esim. Lewyn kappale dementian hoitoon.

Herantiksen tavoitteena on aloittaa prekliininen kehitysohjelma vuonna 2021 ja päästä kliiniseen lääketutkimusvaiheeseen vuoden 2023 loppuun mennessä. Onnistuessaan xCDNF:llä on potentiaalia tavoittaa miljardien eurojen keskushermostolääkemarkkina.

Tietopaketit

(englanniksi)

xCDNF summary

xCDNF