Herantis Pharma Oyj tiedottaa CDNF:n ensimmäisen kliinisen tutkimuksen alustavia tuloksia

Ensimmäisten analyysien perusteella CDNF-lääkeaihio on turvallinen ja hyvin siedetty potilailla, jotka sairastavat edennyttä Parkinsonin tautia. Muutamissa potilaissa on havaittu rohkaisevia biologisia vasteita PET-kuvantamisen perusteella. Tutkimuksen toisessa osiossa kaikki potilaat saavat CDNF-hoitoa kuuden kuukauden ajan, ja sen tuloksia odotetaan vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä.

>

Herantis Pharma Plc
Company release 25 Feb 2020 at 9:00 am

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote, sisäpiiritieto 25.2.2020 kello 9:00

Herantis Pharma Oyj (“Herantis” tai “Yhtiö”) tiedotti tänään alustavia tuloksia CDNF-lääkeaihion Vaiheen 1-2 kliinisestä tutkimuksesta Parkinsonin tautia sairastavissa potilaissa. CDNF on Herantiksen yksinoikeudella kehittämä, hermosoluja suojaava lääkeaihio, jonka tavoitteena on muuttaa Parkinsonin taudinkulkua, mikä olisi merkittävä läpimurto verrattuna tunnettuihin Parkinsonin taudin hoitoihin. CDNF on uusi, hermosoluja suojaava ja niiden toipumista auttava tekijä, joka vaikuttaa useisiin Parkinsonin taudin mekanismeihin. Prekliinisissä tutkimuksissa sen on osoitettu suojaavan hermosoluja rappeutumiselta ja palauttavan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi.

Vaiheen 1-2 kliinisen tutkimuksen ensimmäisessä osassa potilaille asennettiin ensin lääkkeen annosteluun käytettävä lääkelaite, jonka toimitti Renishaw plc. Sen jälkeen potilaat saivat kuuden kuukauden ajan joko lumelääkettä tai kasvavia annoksia CDNF-hoitoa. Tutkimuksen ensimmäinen osa saavutti ensisijaiset vastemuuttujansa CDNF:n turvallisuuden ja siedettävyyden suhteen. Tutkijalääkärit pitivät raportoitujen vakavien haittavaikutuksien (SAE) liittymistä CDNF-hoitoon epätodennäköisenä, ja potilaat toipuivat niistä. Osan vakavista haittavaikutuksista arvioitiin todennäköisesti liittyvän lääkelaitteen asennuksen vaatimaan leikkaukseen tai lääkeaineen annosteluprosessiin. Leikkaukseen ja lääkkeen annosteluun liittyviä prosesseja parannettiin tutkimuksen kuluessa, jotta vastaavilta tapauksilta vältyttäisiin jatkossa.

Tutkimuksen toissijaiset ja kokeelliset vastemuuttujat sisältävät alustavien tehokkuussignaalien arvioimisen mm. Parkinsonin taudin UPDRS-skaalalla (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale), dopamiinitransportteria mittaavalla DAT-PET-kuvantamisella, liikkeitä mittaavalla aktigrafialla sekä alfa-synukleiinitasojen muutoksella. Muutamissa potilaissa on havaittu lupaavia signaaleja esimerkiksi DAT-PET-kuvantamisessa, joka on epäsuora aivojen dopamiini-aktiivisuuden mittari. Tätä pidetään rohkaisevana ottaen huomioon, että kyseessä on ensimmäinen kliininen CDNF-tutkimus pienessä joukossa potilaita, jotka sairastavat edennyttä Parkinsonin tautia. Yhtiö jatkaa tuloksien analysoimista tutkimuksen toisen osan aikana, joka kestää kuusi kuukautta.

Kaikki tutkimuksen ensimmäisen osan läpi käyneet potilaat päättivät jatkaa toiseen osaan, missä myös ne potilaat, jotka aiemmin satunnaistettiin saamaan lumelääkettä, saavat joko matalamman tai korkeamman kuukausittaisen CDNF-annoksen. Herantis arvioi tiedottavansa seuraavista tuloksista vuoden 2020 kolmannella neljänneksellä, jolloin on tarkoitus kertoa yksityiskohtaisemmin myös kokeellisten vastemuuttujien analyyseistä.

“Nämä alustavat tulokset antavat vahvan pohjan tutkimuksen seuraavalle vaiheelle ja vahvistavat käsitystämme CDNF:n hyvästä turvallisuudesta ja siedettävyydestä”, kommentoi Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula. ”Turvallisuustulosten ja rohkaisevien havaintojen pohjalta olemme alkaneet suunnitella Vaiheen 2 kliinistä tutkimusta, jossa tavoitteenamme on pitempi hoitojakso varhaisemman vaiheen Parkinson-potilailla, joilla on selkeästi määritelty taudinkuva. Tavoitteemme on käynnistää potilasrekrytointi vuonna 2021. Suuri kiitoksemme jo nyt kliinisille tutkimuskeskuksille ja potilaille, joiden ansiosta tämän erittäin tärkeä ja haastava ensimmäinen kliininen tutkimus on voitu toteuttaa.”

Yhtiö pitää englanninkielisen, reaaliaikaisen webinaarin 28.2.2020 kello 11:00 Suomen aikaa. Webinaarissa keskustellaan tutkimuksen tuloksista ja vastataan kysymyksiin. Kysymyksiä voi lähettää suomeksi tai englanniksi ennen webinaarin alkua osoitteeseen webcast@herantis.com. Osallistujia pyydetään rekisteröitymään etukäteen verkkosivulla https://www.gotostage.com/channel/herantis webinaariin “CDNF webinar Feb 2020”.

Tutkimusasetelma

Satunnaistettu, sokkoutettu, lumekontrolloitu Vaiheen 1-2 tutkimus on ensimmäinen kliininen tutkimus CDNF:llä. Tutkimuksessa arvioidaan CDNF:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, jotka sairastavat edennyttä Parkinsonin tautia. Tutkimuksen ensimmäisessä osassa kunkin potilaan päähän asennettiin ensin lääkkeen annosteluun käytettävä lääkelaite. Sen jälkeen potilaat satunnaistettiin saamaan joko kuusi kuukausittaista annosta lumelääkettä tai kuusi kasvavaa CDNF-annosta. Kaikki tutkimuksen ensimmäisen osan läpi käyneet potilaat päättivät jatkaa toiseen vaiheeseen, jossa potilaat saavat joko kuusi korkeampaa tai matalampaa kuukausittaista CDNF-annosta. Tätä jatkotutkimusta, jonka arvioidaan päättyvän vuoden 2020 toisella neljänneksellä, seuraa vielä pitkäaikainen seurantatutkimus.

Tutkimuksen tavoitteet

Tutkimuksen ensisijaiset vastemuuttujat ovat CDNF:n turvallisuus ja siedettävyys sekä annosteluun käytettävän lääkelaitteen turvallisuus ja toimivuus tutkimuspotilailla. Toissijaisia ja kokeellisia vastemuuttujia, joilla arvioidaan alustavia merkkejä hoidon hyödyistä, ovat esimerkiksi Parkinsonin UPDRS-skaala (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale), potilaspäiväkirja, dopamiinitransportteriin perustuva PET-kuvantaminen, sekä eri muodoissa ilmenevän alfa-synukleiinin pitoisuuksien selvittäminen aivoselkäydinnesteestä ja seerumista.

Lisätietoja:

Herantis Pharma Oyj, Pekka Simula, toimitusjohtaja, puh. +358 40 7300 445
Yhtiön verkkosivusto: www.herantis.com
Hyväksytty neuvonantaja: UB Securities Oy, Suomessa +358 9 25 380 225, Ruotsissa +46 72 888 43 83

CDNF

CDNF on uusi, innovatiivinen lääkeaihio hermorappeumasairauksien hoitoon. Se on hermosoluja suojaava ja niiden toipumista auttava tekijä, joka poikkeaa selvästi aiemmin tunnetuista hermokasvutekijöistä. Herantis on patentoinut CDNF:n kansainvälisesti. Hyvien prekliinisten tulosten rohkaisemana Herantis on käynnistänyt Vaiheen 1-2 satunnaistetun kliinisen tutkimuksen CDNF:llä Parkinsonin taudin hoidossa. Kliininen tutkimus on saanut rahoitusta Euroopan Unionin Horisontti 2020 tutkimus- ja innovaatio-ohjelmasta rahoitussopimuksella numero 732386.

CDNF on osoittautunut turvalliseksi prekliinisissä tutkimuksissa sekä käynnissä olevan Vaiheen 1-2 kliinisen tutkimuksen toistaiseksi annetuissa hoidoissa. Parkinsonin tautimalleissa se on sekä suojannut keskiaivojen dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttanut toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Lisäksi CDNF:llä on havaittu positiivisia vaikutuksia Parkinsonin taudin ei-motorisiin oireisiin.

Parkinsonin tauti

Parkinsonin tauti on hitaasti etenevä, parantumaton hermorappeumasairaus, joka johtuu keskiaivojen dopamiinisolujen tuhoutumisesta. Taudin tavanomaisia ensimmäisiä oireita esimerkiksi vapina, jäykkyys ja liikkeiden hitaus. Vaikka motorisia oireita voidaan hoitaa lääkkein, taudin etenemistä ei osata estää. Taudin edetessä lääkkeiden hyöty voidaan menettää tai niiden sivuvaikutukset voivat muodostua hallitsemattomiksi. Taudin etenemiseen liittyy myös ei-motorisia oireita kuten univaikeuksia, masennusta ja ahdistuneisuutta, joihin tunnetut Parkinson-lääkkeet eivät tehoa. Arviolta 7-10 miljoonaa ihmistä maailmassa sairastaa Parkinsonin tautia.

Herantis Pharma Oyj

Herantis Pharma Oyj on innovatiivinen lääkekehitysyhtiö, joka tuo lääkekehitykseen perinteisestä poikkeavia lähestymistapoja hoitojen uudistamiseksi. Lääkeaihiomme, CDNF ja Lymfactin, edustavat regeneratiivista eli uudistavaa lääketiedettä. Ne pyrkivät mullistamaan Parkinsonin taudin ja muiden hermorappeumasairauksien sekä sekundäärisen lymfaturvotuksen hoidon. Herantiksen osakkeet ovat listattuna Nasdaq First North Growth Market Finland -markkinapaikalla symbolilla ”HRTIS” sekä Nasdaq First North Growth Market Sweden -markkinapaikalla symbolilla ”HRNTS”.