Elämän (ja lääkkeiden) hinta

Lääkekehitykseen liittyy aina merkittäviä riskejä, joten onnistumisen tulee johtaa erinomaiseen taloudelliseen tulokseen. Mikä hinta voidaan vielä hyväksyä harvinaisen ja vakavan sairauden hoitoon?

>

Pekka Simula 24.06.2019

Spinaalinen lihasatrofia eli SMA on harvinainen perinnöllinen sairaus, joka aiheuttaa lihasten heikkoutta. Harva oli kuullut koko taudista ennen kohua ensimmäisen SMA:n hoitoon hyväksytyn lääkkeen, Spinrazan, hinnoittelusta. Useat Euroopan maat pitivät Spinrazan listahintaa kohtuuttomana: $750.000 ensimmäisenä vuonna ja $375.000 seuraavina vuosina.

Hinta tulee toki suhteuttaa siihen mitä sillä saa. Taudin vaikein muoto, tyypin 1 SMA, diagnosoidaan pienillä vauvoilla. Ennen Spinrazaa tauti johti kuolemaan tyypillisesti alle kahdessa vuodessa. Nykyisin kliinisten tutkimusten perusteella Spinraza voi pysäyttää taudin etenemisen ja monissa tapauksissa myös voimistaa lihaksia. Ei siis ihme, että hinta aiheutti väittelyä puoleen ja toiseen. Mitä itse olisin tehnyt, jos lapsellamme olisi diagnosoitu tyypin 1 SMA eikä hänelle olisi annettu Spinrazaa korkean hinnan takia?

Kolme vuotta myöhemmin hinta ei enää tunnukaan yhtä hurjalta: SMA:n hoitoon hyväksyttiin uusi lääke, Zolgensma. Yhden ainoan lääkeannoksen oletetaan hyödyttävän potilasta koko elämän, koska lääke vaikuttaa taudin perimmäiseen aiheuttajaan.

Tuon yhden annoksen hinta on $2.125.000.

Yritetään taas suhteuttaa hintaa: SMA-diagnoosin saa noin yksi lapsi kymmenestä tuhannesta, ja heistä noin kymmenellä prosentilla on vaikea tyypin 1 SMA. Suomen kokoisessa maassa se tarkoittaa alle yhtä tyypin 1 SMA-vauvaa vuodessa. Maallamme olisi varmasti varaa tuon yhden epäonnisen vauvan Zolgensma-annokseen. Eihän sellaista voisi evätä.

Mutta entä yleisemmät tyypin 2 ja 3 SMA-tapaukset? Nekin ovat vaikeita sairauksia joskaan eivät yhtä dramaattisia. Voiko vastaavia hintoja hyväksyä niiden hoitoon? Noiden lasten vanhemmat ovat myös epätoivoisia. Heille on epävarmaa pystyykö heidän lapsensa koskaan kävelemään.

Poliitikot ja päättäjät välttävät keskustelemasta mikä on elämän tai QALY:n (elämänlaadulla suhteutetun elinvuoden) hinta, koska ”jokainen elämä on mittaamattoman arvokas.” Lääkkeiden hintojen tai kustannustehokkuuden pohtiminen on helpompaa jättää hintalautakunnalle tai vakuutusyhtiölle tai NICE:n ja ICER:n kaltaisille tahoille. Zolgensman hinnoittelu kuitenkin osoitti, että Euroopassa käyty keskustelu Spinrazan hinnoittelusta ei ollut turha. Zolgensman tähtitieteellistä hintaa nimittäin perusteltiin Spinrazan hinnalla! Tuon perustelun mukaan Zolgensman kerta-annos tulee itse asiassa halvemmaksi kuin vuodesta toiseen jatkuva Spinraza-lääkitys. Toisin sanoen, yhden lääkkeen hurjalla hinnalla perusteltiin toisen lääkkeen vielä hurjempi hinta – ennen kuin on olemassa varmaa näyttöä Zolgensman pitkäaikaisvaikutuksista. (On toki myönnettävä, että Zolgensman patenttisuoja lakkaa ennen kuin sen mahdolliset pitkäaikaisvaikutukset voidaan varmuudella tietää.)

Jossain on kuitenkin raja. Tähtitieteellisen hinnan perusteleminen aiemmalla tähtitieteellisellä hinnalla ei voi jatkua ikuistesti. Edes maailman rikkaimmat valtiot eivät pysty maksamaan vastaavia hintoja kaikkien harvinaisten sairauksien hoidosta. SMA on vain yksi yli viidestä tuhannesta harvinaisesta sairaudesta.

Joitain vuosikymmeniä sitten lääketeollisuus ylenkatsoi harvinaisia sairauksia. Merkittävä investointi riskialttiiseen lääkekehitykseen ei ollut perusteltavissa, jos kohdemarkkina oli liian pieni. Tästä syystä useissa maissa perustettiin harvinaislääkeohjelmia, joiden puitteissa tarjottiin erilaisia taloudellisia kannustimia harvinaislääkkeiden kehittämiseen. Nuo ohjelmat menestyivät erinomaisesti mutta tuskinpa niiden tarkoituksena oli saada teollisuutta kehittämään harvinaislääkkeitä kirjaimellisesti mihin hintaan tahansa.

Lääkekehitykseen liittyy aina merkittäviä riskejä, joten onnistumisen tulee johtaa erinomaiseen taloudelliseen tulokseen – muuten kukaan ei investoisi uusien lääkkeiden kehittämiseen. Ehkä päättäjät voisivat kuitenkin tasapainottaa harvinaislääkeohjelmien tarjoamia taloudellisia kannustimia selkeillä ja läpinäkyvillä hinnoittelua koskevilla rajoituksilla.

Herantis Pharma kehittää lääkkeitä, joiden uskotaan merkittävästi helpottavan potilaiden elämää ja myös olemaan kansantaloudellisesti järkeviä. Esimerkiksi CDNF-lääkeaihiomme pyrkii pysäyttämään Parkinsonin taudin etenemisen. USA:ssa on arvioitu, että tuon tavoitteen saavuttaminen säästäisi yhteiskunnalle lähes puoli miljoonaa dollaria potilasta kohti.