Kärkiaihio HER-096 kehitteillä Parkinsonin taudin hoitoon
HER-096 on CDNF-proteiinin johdannainen, jonka lääkekehityksen tavoitteena on hermorappeumasairauksien hoito ihonalaista annostelua käyttäen
- HER-096 on suunniteltu kulkeutumaan aivoihin ihonalaisen annostelun jälkeen toisin kuin CDNF, joka vaatii annostelun suoraan aivoihin
- HER-096 säilyttää CDNF:n biologisen aktiivisuuden
- HER-096 valmistetaan kustannustehokkaasti kemiallisessa synteesissä ja sen säilyvyys aineenvaihdunnassa on CDNF:ää parempi.
- HER-096:n ensimmäisen kliinisen tutkimuksen odotetaan käynnistyvän vuonna 2023
HER-096:lla on ainutlaatuinen toimintamekanismi
Parkinsonin taudin perimmäisiä syitä ei edelleenkään tunneta. Sairauden kehitystä̈ leimaa hankala kierre, jossa pitkittynyt aivojen solustressi aiheuttaa väärin laskostuvien proteiinien, kuten alfa-synukleiinin, kertymistä̈ ja hermojen tulehdustilan. Tämä vuorostaan altistaa lisääntyvälle solustressille ja kiihdyttää̈ taudin etenemistä̈. CDNF:n ja HER-096:n on osoitettu toimivan näitä Parkinsonin taudin keskeisiä mekanismeja vastaan.
HER-096 läpäisee veri–aivoesteen
HER-096, on optimoitu peptidomimeettinen molekyyli, jonka on osoitettu läpäisevän veri–aivoesteen eläinmallissa.
CDNF:ään verrattuna HER-096:n merkittävä hyöty aivoihin suunnatussa lääkehoidossa on helpompi ihonalainen annostelu. Tämän ansiosta HER-096-hoito voidaan aloittaa jo Parkinsonin taudin varhaisessa vaiheessa, jolloin invasiivinen, suoraan aivoihin annosteltava CDNF-hoito ei olisi perusteltua. Etu on merkittävä, sillä sairauden varhaisessa vaiheessa voidaan pelastaa enemmän dopamiinia tuottavia hermosoluja.
Herantiksen tavoitteena on aloittaa HER-096:n ensimmäinen kliininen tutkimus vuonna 2023. Onnistuessaan HER-096:sta voi tulla usean miljardin euron arvoinen, taudinkulkua muuttava lääke hermorappeumasairauksein hoitoon.