HER-096: Taudinkulkua muokkaava hoito Parkinsonin tautiin

Nykyisillä hoidoilla ei pystytä estämään Parkinsonin taudin etenemistä

Hermorappeumasairauksille ovat tyypillisiä aivoissa esiintyvät monitahoiset patologiset tapahtumat, jotka saavat aikaan hermosolujen etenevän rappeutumisen ja lopulta tuhoutumisen. Parkinsonin tauti vaikuttaa pääasiassa tietyntyyppisiin hermosoluihin: keskiaivoissa sijaitsevan nigrostriataalisen radan dopamiinihermosoluihin.

  • Dopamiinihermosoluilla on keskeinen rooli motoristen toimintojen säätelyssä. Tyypilliset Parkinsonin taudin oireet liittyvät liikkumiseen. Niitä ovat vapina, liikkeiden hitaus, lihasjäykkyys ja tasapainohäiriöt. Myös ei-motorisia oireita esiintyy (esim. kognitiiviset ongelmat, uni- ja puhevaikeudet, masennus ja vaikea ummetus).
  • Nykyisillä hoidoilla pystytään nostamaan aivojen dopamiinitasoja ja siten lievittämään motorisia oireita. Nämä hoidot eivät kuitenkaan pysty pysäyttämään tai hidastamaan taudin etenemistä ja niiden vaikutus heikkenee vähitellen dopamiinihermosolujen tuhoutumisen jatkuessa.

HER-096-lääkehoidon tavoitteena on hidastaa ja pysäyttää kohdehermosolujen rappeutuminen ja jopa palauttaa solujen toimintakyky. Näin potilaat voisivat elää ilman Parkinsonin taudin vakavia oireita.