Kliiniset tutkimukset

Vaiheen 1b kliininen tutkimus

Herantis Pharma julkaisi lokakuussa 2025 positiiviset päätulokset HER-096:n vaiheen 1b kliinisestä tutkimuksesta Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla. Tutkimus saavutti kaikki sille asetetut ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet, mikä luo vahvan perustan vaiheen 2 tutkimukselle

• Kliininen tutkimus osoitti, että sekä 200 mg:n että 300 mg:n toistuvat HER-096-annokset ovat yleisesti turvallisia ja hyvin siedettyjä Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
• Kliinisen tutkimuksen tulokset osoittivat lääkeaineen farmakokineettisen profiilin olevan yhdenmukainen yksittäisannostutkimuksissa terveillä vapaaehtoisilla tehtyjen ennusteiden kanssa. Tärkeää on, että veriaivoesteen läpäisy vahvistetiin Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
• Tulokset osoittavat, että kahdesti viikossa annettava 300 mg:n annos soveltuu vaiheen 2 tutkimukseen.
• Vaiheen 1b turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokineettiset tulokset tukevat vahvasti HER-096:n viemistä vaiheen 2 tutkimukseen lääkeaineen tehon arvioimiseksi.
• Koko tutkimusaineiston on tarkoitus valmistua vuoden 2025 loppuun mennessä mukaan lukien tutkimukselliset biomarkkereihin liittyvät tulokset.

Tietoa vaiheen 1b kliinisestä tutkimuksesta

Vaiheen 1b kliininen tutkimus koostui kahdesta osasta:

• Ensimmäisessä osassa 12 tervettä vapaaehtoista sai yhden annoksen HER-096:ta farmakokineettisten ominaisuuksien lisäarviointia varten. Rohkaisevat farmakokineettiset tulokset tästä osasta tutkimusta julkaistiin 28. tammikuuta 2025 julkaistussa tiedotteessa.
• Toisessa osassa 24 Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta sai kaksi lääkeannosta viikossa neljän viikon ajan. Potilaille annettiin joko HER-096:ta tai lumelääkettä. Tutkimuksen kohteena oli HER-096:n toistuvien ihonalaisten annosten turvallisuus ja siedettävyys. Tutkimuksellisen biomarkkeriosion tavoitteena on arvioida sekä kohdennettujen että ei-kohdennettujen tutkimusten avulla HER-096:n annostelun biologisia vasteita ihmisillä.

Tämän tutkimuksen rahoittivat Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) ja Parkinson’s UK. Tutkimus toteutettiin Suomessa Turussa ja Helsingissä ja sopimustutkimusorganisaatio Clinical Research Services Turku – CRST Oy toimesta.

Tutkimus on rekisteröity EU:n kliinisten tutkimusten rekisterissä sekä englanninkielisillä sivustoilla: ClinicalTrials.gov 

Vaiheen 1a kliininen tutkimus

Herantis ilmoitti positiivisista tuloksista terveillä vapaaehtoisilla toteutetusta vaiheen 1a kliinisestä tutkimuksesta lokakuussa 2023.

Keskeisten tulosten yleiskatsaus

• Hyvä turvallisuus- ja siedettävyysprofiili sekä nuorilla ja vanhemmilla terveillä vapaaehtoisilla. Odotusten mukaisesti sekä HER-096- että lumeryhmässä esiintyi lieviä paikallisia pistoskohdan haittatapahtumia.
• Plasman farmakokinetiikka ihmisillä vastaa hyvin prekliinisiä tuloksia. Korkeimmalla annostasolla (300 mg) saavutettu HER-096:n pitoisuus plasmassa oli suurimmillaan noin 10 000 ng/ml. Puoliintumisaika plasmassa oli noin 2 tuntia kaikissa nuorempien vapaaehtoisten annosteluryhmissä ja noin 2,5 tuntia vanhempien ryhmässä. HER-096 poistui ihmisen elimistöstä pääasiassa erittymällä munuaisten kautta, kuten oli odotettavissa prekliinisten tutkimusten perusteella.
• HER-096:n pitoisuus selkäydinnesteessä saavutti 50–100 ng/ml:n tason 4–12 tunnissa ihonalaisesti annostellun 200 mg:n annoksen jälkeen. Saavutettu pitoisuus on prekliinisten tulosten perusteella farmakologisesti aktiivisella tasolla.

HER-096:n vaiheen 1a kliinisen tutkimuksen suunnittelu ja tavoitteet

Vaiheen 1a tutkimus oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu, ja siinä tutkittiin ihonalaisesti annosteltujen, nousevien HER-096:n kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa.

• Tutkimuksen ensimmäisessä osassa 20–45-vuotiaat terveet vapaaehtoiset miehet saivat ihonalaisesti annostellun HER-096:n tai lumevalmisteen kerta-annoksen tutkimuslääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokineettisen profiilin tutkimiseksi (plasma, virtsa) kuudessa eri nousevien kerta-annosten tutkimusryhmässä. Kussakin ryhmässä HER-096:sta annosteltiin kuudelle ja lumevalmistetta kahdelle vapaaehtoiselle.
• Tutkimuksen toisessa osassa 12 tervettä vapaaehtoista vanhempaa 50–75-vuotiasta mies- tai naispuolista tutkimushenkilöä sai HER-096:n kerta-annoksen tutkimuslääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokineettisen profiilin tutkimiseksi (plasma, virtsa, aivo-selkäydinneste) myös veri-aivoesteen läpäisevyyden osalta.

Yhteensä tutkimukseen rekrytoitiin 60 tervettä vapaaehtoista. Tutkimus suoritettiin yhdessä tutkimuslaitoksessa Suomessa, ja sen toteutti kliinisen tutkimuksen palveluyritys Clinical Research Services Turku – CRST Oy.

Tutkimus on rekisteröity englanninkielisellä ClinicalTrials.gov -sivustolla tunnuksella NCT05915247.