Jos ihminen sairastuu vakavaan, huonosti hoidettuun tautiin hän alkaa usein etsiä uusia hoitoja. Kun mikään muu ei auta, on tärkeää että edes toivo jää.
Herantiksella kehitämme uudenlaisia hoitoja useisiin sairauksiin, joihin ei tunneta hoitoja tai hoidot ovat selkeästi puutteellisia. Niinpä potilaat ja heidän omaisensa ympäri maailmaa kyselevät jatkuvasti myös meidän lääkeaihioistamme. Milloin arvelemme että lääke saataisiin kansainvälisille markkinoille? Onko mahdollista päästä kliinisiin tutkimuksiimme? Ja epätoivoisimmat pyynnöt: emmekö voisi vain antaa tutkimuslääkettämme potilaalle, jolla ei enää ole toivoa ja joka ei siksi piittaa riskeistä?
Potilaskeskeisenä yhtiönä pyrimme vastaamaan jokaiselle potilaalle ja selittämään parhaamme mukaan mitä voimme tehdä ja miksi kätemme ovat usein sidotut. Tätä ei ole helppo selittää lyhyesti ja usein se herättää uusia kysymyksiä, joten yritän tässä avata tarkemmin niitä haasteita ja rajoitteita, joita liittyy uusien lääkkeiden kehitystyöhön.
Ennen myyntilupaa lääkkeet on tietysti testattava huolellisesti kliinisissä tutkimuksissa. Useimmat ihmiset ymmärtävät tämän vaatimuksen. Meidän lääkeaihiomme ovat kehitysvaiheessa joten emme voi myydä niitä kenellekään, mikä on tietysti helppo perustella eettisesti: ei olisi oikein saada taloudellista hyötyä myymällä epätoivoisille ihmisille tuotetta, jonka turvallisuudesta ja hyödystä ei vielä ole riittävää näyttöä. Niinpä käännytämme kohteliaasti myös ne kysyjät, jotka huomauttavat ettei mikään hinta olisi liian korkea. Lääkeaihion myyminen potilaskäyttöön olisi selkeästi lainvastaista ja ennen kaikkea se olisi väärin.
Saamme kuitenkin antaa lääkeaihioitamme potilaille kliinisissä tutkimuksissa, joille on saatu asianmukaiset luvat esimerkiksi viranomaisilta ja eettisiltä toimikunnilta. Valitettavasti joudumme käännyttämään myös valtaosan kliinisiin tutkimuksiin hakeutuvista potilaista. Kliiniset tutkimukset ovat erittäin tarkkaan säädeltyjä, ja potilasturvallisuus tulee aina tärkeysjärjestyksessä ensimmäisenä. Tästä seuraa käytännössä, että kliinisiin tutkimuksiin on tiukka potilasseulonta joka usein sulkee pois yli 95% näennäisesti soveltuvista potilaista. Kaikkiin uusiin lääkeaihioihin sisältyy odottamattomien haittavaikutusten riski vaikka aiempien tutkimusten perusteella sellaisia ei odotettaisi: tutkimushoito saattaisi kuitenkin vaikuttaa yllättävällä tavalla vaikkapa potilaan verenpaineeseen, maksan toimintaan, sydämeen tai muuhun tärkeään elintoimintoon. Siksi kliinisiin tutkimuksiin ei yleensä voida ottaa potilaita joilla on muita terveyteen liittyviä ongelmia: tutkimuksessa ilmenevä yllättävä vaikutus verenpaineeseen voisi olla kriittistä henkilölle, jonka verenpaine on valmiiksi koholla, kun terveemmällä koehenkilöllä sama haitta olisi hoidettavissa helpommin. Tämä haaste myös hidastaa usein kliinisten tutkimusten potilasrekrytointia: ei aina ole helppo löytää potilaita jotka ovat toisaalta vakavasti sairaita ja kuitenkin suhteellisen terveitä…
Emme siis myy lääkeaihioitamme potilaille, ja kliinisiin tutkimuksiin voi osallistua vain murto-osa kiinnostuneista potilaista. Eikä niissä missään tapauksessa voi hoitaa lapsia: vaaditaan paljon tietoa lääkeaihion turvallisuudesta aikuisissa ennen kuin sille saa altistaa lapsia. Eikö ole mitään muuta keinoa? Emmekö voisi vain antaa lääkeainetta epätoivoiselle potilaalle, joka ei tosiaankaan piittaa riskeistä? Se antaisi edes vähän toivoa esimerkiksi ALS-potilaalle ja hänen läheisilleen. ALS-diagnoosi on käytännössä kuolemaantuomio sellaisin odotuksin, että moni potilas uskoakseni kokeilisi hoitoa joka 10% todennäköisyydellä auttaisi merkittävästi ja 90% todennäköisyydellä johtaisi välittömään kuolemaan.
Käytännössä tämä ei olisi ihan helppoa. Esimerkiksi biologiset lääkeaihiomme tuotetaan pienessä mittakaavassa, kun olemme vielä kehityksen alussa. Tuotannon tulee silti noudattaa kaikkia kaupallisen lääkevalmistuksen vaatimuksia mikä tarkoittaa erittäin korkeaa yksikköhintaa. Tässä suhteessa meitä voisi verrata pikkuruiseen autovalmistajaan joka haluaa tehdä viiden kappaleen sarjan uniikkia käsintehtyä autoa: jos turvallisuusdirektiivi pakottaa hänet ensin romuttamaan sata samanlaista autoa kolaritesteissä, yhden valmiin auton hinta nousee aika lailla!
Suurempi haaste on kuitenkin eettinen. Ajattele sanaa epätoivoinen. Jos antaisimme lääkettä kouralliselle epätoivoisia potilaita ilman kliinistä tutkimusta, ja jos kaikki menisi hyvin eikä odottamattomia haittoja ilmenisi, varmasti ainakin muutama potilas vaikuttaisi hyötyvän hoidosta. Niin kävisi vaikka antaisimme heille suolavettä. Lumevaikutus voi olla yllättävän vahva. Ja ennen kaikkea meillä ihmisillä on inhimillinen kyky nähdä se mitä haluamme nähdä. Omaiset vakuuttaisivat toisilleen ja uskoisivat itse, että kyllä isän tila on selvästi parantunut hoidon seurauksena, koska he haluaisivat uskoa niin. Sana leviäisi, iltapäivälehdet kirjoittaisivat ihmelääkkeestä ja potilasjärjestöt alkaisivat vaatia viranomaisia heti myöntämään myyntiluvan, ilman mitään tieteellistä näyttöä. Kukaan ei muistaisi mitä potilaalle lopulta kävi, ja kyseenalaiset klinikat alkaisivat tarjota hoitoa kovaan hintaan maissa joissa lait eivät sitä estä. Tapahtuisi juuri se mitä emme halua: joku käyttäisi epätoivoisia potilaita taloudellisesti hyväkseen.
Tällaista on erityisen raskasta selittää vanhemmalle, jonka lapsi on sairastunut vakavasti ja joka etsii viimeistä toivonkipinää. Meidän pitää kuitenkin toimia kuten meistä on oikein. Keskitymme tieteellisesti ja eettisesti perusteltuun lääkekehitykseen ja toivomme että jonakin päivänä voimme vastata: kyllä, me voimme auttaa.
Herantis rekrytoi tällä hetkellä Suomessa potilaita kliiniseen tutkimukseen rintasyövän aiheuttamassa lymfaturvotuksessa ja suunnittelee aloittavansa lähitulevaisuudessa Suomessa ja Ruotsissa potilasrekrytoinnin Parkinsonin tautiin liittyvässä kliinisessä tutkimuksessa. Herantis pyrkii myös käynnistämään ALS:iin liittyvän lääkekehitysohjelman.