Ensimmäinen CDNF/MANF-proteiiniperhettä käsittelevä tieteellinen symposium

Henri Huttunen 22.05.2018

Yksi keskeinen osa tutkimustyötä on kansainvälisiin konferensseihin osallistuminen. Näissä tapahtumissa saman alan tutkijat ympäri maailmaa kokoontuvat esittelemään uusimpia tuloksiaan ja keskustelemaan tulevista tutkimuslinjoista. Ensimmäinen CDNF/MANF-perheen proteiineille omistettu symposium järjestettiin osana hermostovaurioiden hoitoihin keskittyvää kansainvälistä INTR-kokousta Clearwater Beachilla, Floridassa 25-27.4.2018. Mm. dosentit Merja Voutilainen ja Mikko Airavaara, professori Mart Saarma Helsingin yliopistosta sekä Henri Huttunen Herantis Pharmasta esittelivät CDNF- ja MANF-proteiineihin liittyviä tutkimustuloksia, keskittyen Parkinsonin tautiin, ALS:iin sekä iskeemiseen aivohalvaukseen. Viime vuoden lopussa aloitettu ensimmäinen potilaskoe CDNF:llä sai kokousyleisöltä lämpimän vastaanoton. Uuden lääkekandidaatin eteneminen prekliinisestä tutkimusvaiheesta potilaskoevaiheeseen on aina hieno uutinen. Hermokasvutekijöiden kohdalla tämä oli ensimmäinen tällainen uutinen vuosiin.

Hermokasvutekijöiden lääkekehityshistoriaan sisältyy monia epäonnistumisia kliinisessä kehitysvaiheessa. Pitkälti tämä on johtunut haasteista annostella biologinen lääke aivokudokseen. Tällä saralla on parin viime vuosikymmenen aikana on otettu merkittäviä kehitysaskelia. Yksi alan pioneereista, professori Krys Bankiewizc, puolalais-amerikkalainen neurokirurgi, palkittiin kokouksessa Roy Bakay muistopalkinnolla. Hänen tutkimustyönsä on osaltaan auttanut myös Herantiksen CDNF-molekyylin annostelumenetelmän kehittämisessä. Professori Bankiewizc esitteli palkintopuheessaan ensimmäisen potilaskoevaiheen tuloksia kallonsisäisestä geeniterapiasta lapsilla joilla on perinnöllisen hermostoaineenvaihdunnallisen sairauden (dopadekarboksylaasientsyymin puutos) vuoksi vaikea aivojen liikesäätelyn häiriö. Tulokset olivat hämmästyttäviä. Ennen hoitoa lähes liikkumattomat pyörätuolipotilaat olivat muutamassa kuukaudessa muuttuneet eläväisiksi lapsiksi jotka opettelivat innokkaasti kävelemään ja puhumaan. Tällaista tiede parhaimmillaan on; lääketieteellisten läpimurtojen kehittämistä vakaviin sairauksiin jotka pystyvät mullistamaan potilaiden ja heidän perheidensä elämän.

Myös muiden aivosairauksien osalta raportoitiin uusia mielenkiintoisia tuloksia. Aivohalvaus on yksi merkittävimpiä kuolemaan tai vakavaan pysyvään haittaan johtavia sairauksia länsimaissa. Aivohalvaukseen hoitoon ei ole tullut juurikaan uusia merkittäviä hoitomuotoja pariin vuosikymmeneen. Kun aivohalvaus iskee joka minuutti menetetään miljoonia hermosoluja ja miljardeja hermosoluliitoksia niin kauan kunnes verenkierto palautuu vaurioalueelle. Tämä valtava kudosvaurio on vaikea korjattava, mikä ikävä kyllä näkyy monesti aivohalvauspotilaiden huonona prognoosina. Vaikka kantasolujen potentiaalia on hypetetty liikaakiin, aivohalvauksen jälkeisessä hoidossa on kantasoluterapioilla saavutettu merkittävää edistystä. Useat yritykset raportoivat INTR-kokouksessa edistymisestään kliinisessä kehityksessä. Myös kantasoluterapioiden vaikutusmekanismitutkimus on edistynyt. Ehkä hieman yllättäen näiden hoitojen teho aivohalvauksen hoidossa ei perustu niinkään uusien aivosolujen tuottamiselle tuhoutuneiden tilalle, vaan enemmänkin niiden kehon omia korjaus- ja tulehdusprosesseja tasapainottavaan vaikutukseen. Kokouksessa esitettiin myös voimakastakin kritiikkiä liian nopeaan potilaskoevaiheen aloittamiseen joidenkin kantasoluyhtiöiden osalta. Potilasturvallisuuden tulee on tärkeysjärjestyksessä listan kärjessä, vaikka kyseessä olisikin uusi ja mahdollisesti mullistava tieteenala.

INTR-kokous on järjestetty samassa paikassa vuosittain jo 25 vuoden ajan. Vajaan 200 osallistujan kokous on hyvin pieni verrattuna suurimpiin konferensseihin, joiden osallistujamäärät voivat nousta jopa pariinkymmeneen tuhanteen. Juuri siksi INTR-kokous tuntui enemmänkin perhetapaamiselta kuin konferenssilta. Kokouksessa kiteytyikin yksi tiedemaailman tärkeä piirre: yhteistyö. Vaikka jokainen tutkija on jatkuvassa kilpailutilanteessa kollegoidensa kanssa, oli sitten kyse julkaisuista, apurahoista, patenteista tai viroista, lopulta olemme kaikki samassa veneessä. Yhteistyöverkostoista on tullut yhä tärkeämpiä jokaiselle tutkijalle. Ja kun kollegat kokoontuvat kerran vuodessa vuosikymmeniä, syntyy väkisinkin elämänmittaisia ystävyyssuhteita. Näillä ystävyyssuhdeverkostoilla on varmasti oma merkityksensä tutkimustyön edistäjänä.

Perhetapaamisissa ruoka ja sen yhdessä valmistaminen on monesti keskeisessä roolissa. Ennen viimeisen illan hiekkarantaillallista, dosentti Airavaara muutaman kollegan kera ehti kokeilemaan avomerikalastusta. Saaliina reilu 8 kg tuoretta makrillia ja kuningaskalaa, joista hotellin keittiöhenkilökunta valmisti tuossa tuokiossa ikimuistoisen illallisen. Täydellinen päätös 25:nnelle INTR-perheen kokoontumiselle!