Minulla oli ilo osallistua Kuopiossa Kasve Oy:n juhlaseminaariin ja nauttia kiehtovista esityksistä otsikolla Tulevaisuuden hyvinvointi. Lääkkeet ja muut hoidot ovat tärkeä osa hyvinvointiamme. Miten lääkekehitys muuttuu tulevaisuudessa?
Muutoksia ajavia tekijöitä ovat ainakin potilaskeskeisyys, ikääntyvä (ja lihova) väestö, terveydenhuollon kustannustaakka ja ”big data”, jota kutsuisin mieluummin tietoräjähdykseksi. Meillä on jo valtavasti dataa joka yrittää kertoa meille jotakin, ja sen määrä kasvaa eksponentiaalisesti. Sitä on terveydenhuollon järjestelmissä ja tieteellisissä julkaisuissa, on yksilöllistä genomitietoa, puettavien älylaitteiden ja biohakkereiden keräämää aineistoa, enemmän tai vähemmän subjektiivista potilastietoa jota jaetaan Internetissä. Moniulotteista dataa, jonka analysoimiseen tarvitaan muutakin kuin tällä alalla totuttuja tilastollisia menetelmiä.
Olemme yhä vaativampia ja tietoisempia terveyspalveluiden kuluttajia. Potilaat etsivät Internetistä sairauteensa liittyvää tieteellistä (ja ei niin tieteellistä) tietoa. Oireista keskustellaan vertaisryhmissä ja hoitoja verrataan saiteilla kuten PatientsLikeMe.com. Osa meistä on jo selvityttänyt oman genominsa. Potilaina haluamme olla yksilöitä emmekä tilastojen palanen, ja lääkärille mennessämme tiedämme jo etukäteen, jos esimerkiksi vain 30% potilaista hyötyy siitä tavanomaisesta lääkkeestä jota vaivaamme määrätään. Tiedämme myös uusista lääkkeistä, joiden tehokkuudesta on jo julkaistu tieteellistä evidenssiä. Epätoivoiset potilaat vaativat jopa lääkkeitä jotka ovat vasta varhaisessa kehitysvaiheessa eikä niiden tehokkuudesta vielä ole mitään varmuutta.
Ikävä kyllä uudet lääkkeet tulevat kalliiksi yhteiskunnalle. Lääkeyhtiöt perustelevat korkeita hintoja valtavilla kehityskustannuksilla, jotka johtuvat viranomaisvaatimuksien mukaisesta hitaasta kehitystyöstä. Viranomaiset perustelevat tiukkoja vaatimuksia sillä, että potilaita on suojeltava ahneelta lääketeollisuudelta. Olipa syy mikä tahansa, jopa maailman rikkaimmat maat ovat huolissaan terveydenhuollon kustannuksista väestön ikääntyessä. Uusien lääkkeiden arvioinnissa on pakko huomioida turvallisuuden ja tehokkuuden lisäksi myös hinta. Syöpähoito, joka antaa potilaalle kuukauden enemmän elinaikaa parantamatta kuitenkaan elämänlaatua verrattuna halvempaan lääkkeeseen ei ole sadantuhannen euron arvoinen. Tarvitaan läpimurtoja, ei kalliita parannuksia joiden tuoma hyöty on vähäinen.
Läpimurtohoidot, esimerkiksi biologiset täsmälääkkeet jotka pohjautuvat teollisuuden ja yliopistojen yhteistyöhön ja tautimekanismien parempaan ymmärtämiseen, voivat olla hyvin tehokkaita. Niiden varjopuolena saattaa puolestaan olla, että hyöty kohdistuu pienempään potilasryhmään, esimerkiksi vain tietyn geenin kantajiin. Silloin korkeilla kehityskustannuksilla voitaisiin perustella entistä korkeampi hinta potilasta kohti. Yhtälö ei vieläkään toimi – lääkekehityksen on pakko muuttua ketterämmäksi.
Tulevaisuudessa kliinisten tutkimusten ja normaalien potilashoitojen raja hälvenee. Mahdolliset läpimurtoterapiat etenkin harvinaisten ja henkeä uhkaavien sairauksien hoitoon tuodaan nopeammin kaikkien potilaiden ulottuville, mutta siten, että niiden huolellinen arviointi jatkuu alustavan hyväksynnän jälkeen. Tämä alentaa kehityskustannuksia, kun lääke saadaan nopeammin markkinoille; toisaalta myös lääkkeen hinnan tulee olla alempi kunnes siitä kertyy enemmän tietoa. Pääasia on potilaan valinnanvapaus. Meillä tulee olla oikeus päättää haluammeko vanhan, varmasti turvallisen hoidon vai uuden innovatiivisen lääkkeen, johon liittyvät riskit ovat suuremmat koska sitä ei vielä ole seurattu käytännössä yhtä pitkään. Tulevaisuudessa lääkehyväksynnät ja -hinnoittelut eivät ole niin mustavalkoisia, ja niitä päivitetään joustavasti kun uutta tietoa kertyy. Lääkkeen korvattavuutta voidaan myös alentaa, jos hyödyt ovatkin käytännön kokemusten perusteella odotettua pienempiä.
Tällainen malli olisi jo toteutettavissa maissa, joissa on korkeatasoinen yleinen terveydenhuolto ja kattavat potilastietojärjestelmät, eli kenen tahansa vapaaehtoisen potilaan tilaa voitaisiin seurata tarkemmin. Näin kertyvä data olisi toki vaikeampiselkoista kuin perinteisissä kliinisissä tutkimuksissa, joissa joka ikinen potilaskäynti on tarkasti kontrolloitu ja jokainen tiedonjyvä on ehdottoman varmistetusti oikein ja totta (=hyvin kallis). Toisaalta, tosielämän aineisto antaisi kuvan todellisesta tilanteesta, ei vain kliinisestä tutkimuksesta joka on suunniteltu perustelemaan kehitettävälle hoidolle mahdollisimman korkea hinta. Tarvitaan vain älykkäämpiä tapoja yhdistellä ja analysoida tietoa, jota saadaan eri lähteistä ja jonka luotettavuus vaihtelee.
Tästä saadaan yksi muutoksia ajava tekijä lisää: tekoäly, Artificial Intelligence (AI), jonka läpimurto on käsillä myös terveydenhoidossa. IBM:n Watson on jo hyödyllinen apu esimerkiksi harvinaisten sairauksien diagnosoinnissa. Iris AI auttaa yhdistelemään julkaistua tieteellistä tietoa uusin tavoin, mikä voi auttaa esimerkiksi löytämään parempia hoitoja. Tekoälyn avulla voimme myös analysoida valtavia tietomääriä ja huonosti jäsennettyä dataa. Ja tällaiset sovellukset ovat vasta esimakua tulevaisuudesta: asiantuntijat arvioivat, että vuoteen 2060 mennessä kehitetty supertekoäly ratkaisee kaikki sairaudet. Tosin toisten asiantuntijoiden mielestä supertekoäly näkee ihmiset lähinnä molekyyleinä, joille sillä saattaa olla parempaakin käyttöä.
Niin tai näin, miljardit potilaat tarvitsevat parempia hoitoja sairauksiinsa ennen vuotta 2060. Paras siis kääriä hihat ja kehittää parempia hoitoja, joiden hinta-laatusuhde on suotuisa.
Herantis kehittää kahta innovatiivista lääkettä, jotka pyrkivät läpimurtoon sellaisten tautien hoidossa, joihin ei tunneta riittävän tehokkaita hoitoja: Lymfactin rintasyöpähoitojen aiheuttaman lymfaturvotuksen hoitoon, ja CDNF Parkinsonin taudin hoitoon.