Terve vapaaehtoinen koehenkilö menehtyi kliinisessä tutkimuksessa Ranskan Rennesissä tammikuussa 2016. Tämän hyvin harvinaisen ja äärimmäisen vakavan tapahtuman jälkeen jokaisen vastuullisen lääkekehittäjän tulisi pysähtyä miettimään: voisiko näin käydä meille? Olemmeko tehneet kaiken voitavan estääksemme uuden murhenäytelmän?
Useimmissa tapauksissa rehellinen vastaus molempiin kysymyksiin on: kyllä.
Herantiksella pyrimme aloittamaan potilashoidot kahdessa kliinisessä tutkimuksessa vuonna 2016: Lymfactin-lääkeaihio sekundäärisen lymfaturvotuksen hoitoon, ja CDNF-lääkeaihio Parkinsonin taudin hoitoon. Molempia tutkimuksia on suunniteltu vuosia. Useiden maiden viranomaiset ja lääketieteelliset asiantuntijat ovat arvioineet yksityiskohtaisia tutkimussuunnitelmia, alansa parhaat tutkijat ja riippumattomat lääkeaihioiden turvallisuuden arviointiin erikoistuneet laboratoriot ovat selvittäneet mahdollisia haittavaikutuksia laajoissa prekliinisissä tutkimusohjelmissa, joiden tuloksiin myös viranomaiset ovat tutustuneet. Kaikki on valmisteltu kansainvälisten vaatimusten mukaan, jotka on luotu nimenomaan potilasturvallisuuden varmistamiseksi. Potilasturvallisuuteen on siis suhtauduttu erittäin vakavasti.
Toisaalta käytännössä kaikilla lääkkeillä on sivuvaikutuksia. Kuka tahansa saattaa saada yllättävän haittavaikutuksen jopa yleisestä, turvallisena pidetystä lääkkeestä. Kliinisiä tutkimuksia on pakko tehdä uusien lääkeaihioiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi. Ja Lymfactinilla ja CDNF:llä suunnittelemamme tutkimukset ovat ns. ”first-in-human-tutkimuksia”, ensimmäistä kertaa ihmisessä. Lääkeaineita ei ole koskaan ennen annettu ihmisille. Luonnollisesti näihin tutkimuksiin sisältyy riski tuntemattomasta, huolimatta vuosikausien huolellisista valmisteluista.
Mitä siis pitäisi tehdä?
Mielestäni tärkeintä on olla täysin avoin ja rehellinen. Erityisesti tutkimuksissa, joihin ei rekrytoida terveitä vapaaehtoisia vaan parantumattomasti sairaita potilaita. Tutkimukseen osallistuminen saattaa antaa potilaalle toivoa mutta ei ole mitään takuita siitä että he hyötyisivät tutkimuksesta – ja toisaalta aina on olemassa pieni odottamattomien haittavaikutusten riski.
Rennesin katastrofin jälkeen kuka tahansa, joka harkitsee osallistuvansa kliiniseen tutkimukseen, on varmasti myös aiempaa tietoisempi riskeistä. Se puolestaan saattaa hidastaa potilasrekrytointia kliinisiin tutkimuksiin.
Herantiksen kaksi seuraavaa kliinistä tutkimusta on tarkoitus tehdä Suomessa ja Ruotsissa. Nämä maat ovat maailman vähiten korruptoituneiden joukossa ja niiden lääketutkimusta valvovat viranomaiset ovat erittäin osaavia, tiukkoja ja luotettuja. Molemmissa maissa on todella hyvin koulutettu hoitohenkilökunta ja tutkimuksille arvokasta huippuosaamista. Mikä tärkeintä, näissä maissa on potilaita jotka tietävät paljon, ottavat selvää asioista, ja joilla ei ole mitään painetta osallistua kliinisiin tutkimuksiin: kattavan julkisen sairaanhoidon ansiosta he saavat joka tapauksessa parasta mahdollista hoitoa. Näistä maista löytyy edelleen myös potilaita jotka, tutustuttuaan huolellisesti tutkimuksen tiedotteisiin ja keskusteltuaan mahdollisista hyödyistä ja haitoista tutkijalääkärin kanssa, päättävät hyväksyä riskit. Nämä potilaat ajattelevat ihailtavan usein paitsi mahdollista omaa hyötyään, myös sitä miten tutkimus voi hyödyntää lukemattomia tulevia potilaita.
Ilman rohkeita ensimmäisiä potilaita meillä ei olisi hyviä hoitoja moniin vakaviin tauteihin, ja parantumattomat sairaudet jäisivät parantumattomiksi. Toivon, että Herantiksen tutkimukset voivat antaa noille ensimmäisille potilaille vastineeksi edes vähän kaivattua helpotusta heidän sairauksiinsa – ja monille heidän jälkeensä.
Herantis katsoo, etteivät yhtiön tuotekehitysriskit ole muuttuneet 12.5.2014 päivätyn listalleottoesitteen jälkeen.