CDNF potilaiden hoidossa

Herantiksen CDNF on uudentyyppinen lääkeaihio, jolla on mahdollisuus pysäyttää Parkinsonin taudin eteneminen suojaamalla hermosoluja rappeutumiselta ja palauttamalla jo vaurioituneiden solujen toimintaa. CDNF on parhaillaan Vaiheen 1-2 satunnaistetussa, lumekontorolloidussa, kaksoissokkoutetussa Parkinsonin taudin monikeskustutkimuksessa Suomessa ja Ruotsissa kolmessa yliopistosairaalassa. Tutkimuksen potilasrekrytointi on päättynyt. Lisää tietoa tutkimuksesta osoitteessa treater.eu. Tulevien tutkimusten suunnitelmista tullaan tiedottamaan verkkosivuillamme.

Parkinsonin tauti

Parkinsonin tauti on etenevä aivosairaus, johon ei ole parantavaa hoitoa. Parkinsonin tautia sairastaa maailmassa yli seitsemän miljoonaa ihmistä. Sairauden aiheuttaa aivojen dopamiinia tuottavien hermosolujen rappeutuminen, jonka syitä ei edelleenkään tunneta tarkasti. Se kuitenkin tiedetään, että alfa-synukleiinin kertyminen hermosoluihin on keskeinen tekijä sairauden synnyn taustalla, ja että solutasolla hermoston rappetuminen on yhteydessä solukalvoston stressiin (ER-stressi). Tyypillisiä Parkinsonin taudin oireita ovat vapina, liikkeiden hitaus, lihasten jäykkyys ja tasapainohäiriöt. Sairauden edetessä myös muut oireet kuten univaikeudet, masennus, puheen muutokset ja vaikea ummetus saattavat yleistyä.

CDNF

Herantiksen lääkeaihio CDNF on ihmisen kehossa luonnostaan esiintyvä proteiini, jonka on todettu suojaavan hermosoluja ja edesauttavan vaurioituneita soluja palauttamaan toimintaansa. CDNF vaikuttaa usean mekanismin kautta esimerkiksi lievittämällä solukalvostressiä ja vähentämällä alfa-synukleiinin kertymistä hermosoluihin. Molemmat mekanismit ovat erittäin keskeisiä Parkinsonin taudin kehittymisessä.

Parkinsonin taudin tutkimusmalleissa CDNF:n on todettu palauttavan jo vaurioituneiden hermosolujen toimintaa ja suojelevan terveitä hermosoluja rappeutumiselta. Perustuen näihin tutkimuksiin CDNF:llä voi olla mahdollisuuksia sekä Parkinsonin taudin motoristen että ei-motoristen oireiden hoidossa samoin kuin sairauden etenemisen pysäyttämisessä. Lisätietoa CDNF:n toimintamekanismista.

CDNF annostellaan suoraan aivoihin aivokuorukan eli putamenin alueelle lääkkeenantolaitteen avulla, joka on asennettu kirurgisessa toimenpiteessä samaan tapaan kuin syväaivostimulaattorin elektrodit.

CDNF-esittelyvideo

CDNF mediassa

CDNF-artikkeli EU:n menestystarinoiden sarjassa: Novel drug delivered direct to brain may halt Parkinson’s

 

Lymfactin potilaiden hoidossa

Lymfactin -geeniterapian tavoitteena on tulla ensimmäiseksi parantavaksi lääkehoidoksi sekundäärisen lymfaturvotuksen hoitoon. Sitä tutkitaan parhaillaan rintasyöpähoitojen aiheuttaman sekundäärisen lymfaturvotuksen hoidossa potilailla yhdistettynä tavanomaiseen hoitoon, eli imusolmuksesiirtoleikkaukseen. Vaiheen 1 -tutkimuksessa on meneillään pitkäaikainen seurantavaihe. Satunnaistetussa Vaiheen 2 -tutkimuksessa potilaita rekrytoidaan parhaillaan Suomessa ja Ruotsissa viidessä yliopistosairaalassa. Lisätietoa meneillään olevasta Vaiheen 2 -tutkimuksesta löytyy osoitteessa lymfactin.fi (suomalaisille potilaille) ja lymfactin.se (ruotsalaisille potilaille).

Potilaat ja lääkärit kysyvät meiltä usein mahdollisuutta käyttää Lymfactinia myös muiden lymfaturvotusten hoitoon. Vaikka uskomme Lymfactinin potentiaaliin myös niiden hoidossa, keskitymme eettisistä ja viranomaisohjeistukseen liittyvistä syistä johtuen toistaiseksi rintasyöpähoitojen aiheuttaman sekundäärisen lymfaturvoksen kliiniseen tutkimukseen. Mahdollisesta laajentumisesta muiden lymfaturvotusten tutkimukseen tulemme kertomaan verkkosivuillamme.

Sekundäärinen lymfaturvotus

Sekundäärisen lymfaturvotuksen aiheuttavat imujärjestelmän vauriot, joita syntyy esimerkiksi rintasyöpäleikkauksen tai sädehoidon seurauksena. Imujärjestelmän vahingoittuminen voi johtaa imunesteen kertymiseen esimerkiksi raajojen kudoksiin. Seurauksena on krooninen etenevä turvotus.

Sekundäärinen lymfaturvotus on kivulias, raajan muodonmuutosta aiheuttava sairaus, jolla on usein merkittävä vaikutus potilaan elämänlaatuun. Sekundäärisen lymfaturvotuksen oireita ovat esimerkiksi raajan paheneva turvotus, kipu, heikentynyt liikkuvuus ja sidekudoksen muodostuminen. Monet potilaat kärsivät myös turvonneen alueen toistuvista tulehdustiloista.

Tietoa Lymfactin -geeniterapiasta

Lymfactin -geeniterapia palauttaa imujärjestelmän toimintaa edistämällä VEGF-C -kasvutekijän avulla uusien imusuonien muodostumista vaurioituneella alueella. VEGF-C on luonnostaan ihmisen elimistössä esiintyvä imusuonikasvutekijä, joka edesauttaa imusuonten uudismuodostusta.

Lymfactin annostellaan paikallisesti vaurioituneelle alueelle, missä sen oletetaan stimuloivan uusien imusuonten muodostumista. Tämän seurauksena tavoitellaan normaalia imunesteen virtausta, jolloin nesteen kertyminen vaurioituneen raajan kudokseen lakkaisi. Lisätietoa Lymfactinin toimintamekanismista.

Lymfactin esittelyvideo

Parkinson-potilaille

Parkinsonliitto ry
European Parkinson’s Disease Association EPDA – Herantis Pharma on EPDA:n lahjoittajakumppani
American Parkinson’s Disease Association APDA
Michael J. Fox Foundation

Lymfaturvotuspotilaille

Lymfaturvotuksen koulutus ja tutkimusverkosto Lymphatic Educations and Research Network, LE&RN – Herantis Pharma on LE&RN -verkoston yrityspartneri